Vestronidase alfa
Phân loại:
Dược chất
Mô tả:
Vestronidase alfa, hay vestronidase alfa-vjbk, là một beta glucuronidase lysosomal tái tổ hợp của con người, là một enzyme tinh khiết được sản xuất bởi công nghệ DNA tái tổ hợp trong một dòng tế bào buồng trứng của chuột đồng Trung Quốc. Enzym là một homotetramer bao gồm 4 monome với 629 axit amin và giữ trình tự axit amin tương tự như beta-glucuronidase của con người (GUS) [Nhãn FDA]. Vestronidase alfa là một liệu pháp thay thế enzyme để điều trị bệnh mucopolysaccharidosis loại VII (MPS VII), còn được gọi là hội chứng Sly, là một tình trạng chuyển hóa di truyền hiếm gặp, nhắm vào một nhóm nhỏ dân số. MPS VII là một tình trạng tiến triển ảnh hưởng đến hầu hết các mô và cơ quan do thiếu enzyme lysosomal gọi là beta-glucuronidase, dẫn đến tích tụ các chất chuyển hóa độc hại. Rối loạn được bắt đầu với các bất thường về xương, bao gồm tầm vóc ngắn, cùng với các tình trạng bệnh lý khác bao gồm gan và lá lách mở rộng, bất thường van tim và đường thở bị hẹp có thể dẫn đến nhiễm trùng phổi và khó thở. Hai tình trạng cuối cùng là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh nhân mắc MPS VII. Một số cá nhân bị ảnh hưởng không sống sót trong giai đoạn trứng nước, trong khi những người khác có thể sống ở tuổi thiếu niên hoặc trưởng thành và bệnh nhân có thể bị chậm phát triển và thiểu năng trí tuệ tiến triển [Nhãn FDA]. Trong các thử nghiệm lâm sàng, điều trị alfa vestronidase đã chứng minh sự cải thiện và ổn định các triệu chứng vận động bằng cách tăng khả năng đi bộ của bệnh nhân trong khoảng cách xa hơn so với điều trị bằng giả dược. Một số bệnh nhân cũng trải qua cải thiện chức năng phổi. Vestronidase alfa đã được FDA phê chuẩn vào ngày 17 tháng 11 năm 2017 dưới tên thương mại Mepsevii dưới dạng tiêm truyền tĩnh mạch để điều trị cho bệnh nhân nhi và người lớn.
Dược động học:
Beta-glucuronidase (GUS) là một enzyme lysosomal chịu trách nhiệm cho sự phân hủy glycosaminoglycan có chứa glucuronate (GAG) [A31278]. Kết quả là lưu trữ lysosomal và tích lũy GAG trong các tế bào từ sự thoái hóa trao đổi chất không hoàn chỉnh của các đại phân tử dẫn đến tổn thương cho nhiều mô và cơ quan. Vestronidase alfa đóng vai trò là nguồn enzyme GUS ngoại sinh để hấp thu vào lysosome của tế bào, được tạo điều kiện thuận lợi nhờ sự tồn tại của mannose-6-phosphate (M6P) trên chuỗi oligosacarit của enzyme tái tổ hợp. Các chuỗi cho phép liên kết enzyme với các thụ thể bề mặt tế bào để thúc đẩy sự hấp thu của tế bào và nhắm mục tiêu các lysosome để đạt được sự dị hóa của GAG tích lũy trong các mô bị ảnh hưởng [Nhãn FDA].
Dược lực học:
Trong tất cả các bệnh nhân được đánh giá, điều trị MEPSEVII dẫn đến giảm bài tiết GAG qua nước tiểu bao gồm chondroitin sulfate và dermatan sulfate, được duy trì khi tiếp tục điều trị [Nhãn FDA].
Xem thêm
Tên thuốc gốc (Hoạt chất)
Triprolidine (Triprolidin hydrochlorid)
Loại thuốc
Kháng histamin thế hệ 1, chất đối kháng thụ thể H1
Dạng thuốc và hàm lượng
- Viên nén triprolidin 2,5 mg hoặc viên triprolidin 2,5 mg + pseudoephedrin 60 mg.
- Sirô triprolidin 0,25 mg/ml hoặc dạng sirô triprolidin 1,25 mg + pseudoephedrin 30 mg/ml
Tên thuốc gốc (Hoạt chất)
Prednicarbate
Loại thuốc
Corticosteroid dùng tại chỗ.
Dạng thuốc và hàm lượng
Kem bôi (0,1%); thuốc mỡ bôi ngoài da (0,1%).
Poloxamer 407 là gì?
Tên thường gọi: Poloxamer 407.
Số gia nhập ngân hàng dược phẩm: DB11252.
CAS Number: 9003-11-6.
Poloxamer 407 là một polyme polyoxyetylen và chất hoạt động bề mặt không ion ưa nước. Poloxamer 407 bao gồm một khối kỵ nước là Polypropylene glycol ở trung tâm và hai bên được xếp bởi các khối Polyethylene glycol, cả hai đều có bản chất là ưa nước. Độ dài gần đúng của hai khối Polyethylene glycol là 101 đơn vị lặp lại, trong khi độ dài gần đúng của khối propylene glycol là 56 đơn vị lặp lại. Poloxamer 407 được sử dụng như một chất nhũ hóa và chất hòa tan trong các sản phẩm mỹ phẩm và cá nhân như dung dịch làm sạch kính áp tròng.
Điều chế sản xuất Poloxamer 407
Poloxamer 407, còn được biết đến với nhãn hiệu Pluronic® F127, là một chất đồng trùng hợp Triblock không ion, tan trong nước, được tạo thành từ cặn kỵ nước của polyoxypropylene (POP) giữa hai đơn vị ưa nước của polyoxyetylen (POE). Các hydrogel dựa trên Poloxamer 407 thể hiện một đặc tính nhiệt thuận nghịch thú vị. Có nghĩa là, chúng ở dạng lỏng ở nhiệt độ phòng, nhưng chúng có dạng gel khi được sử dụng ở nhiệt độ cơ thể, điều này khiến chúng trở thành ứng cử viên hấp dẫn như những chất vận chuyển dược phẩm.
Cơ chế hoạt động
Poloxamers giúp tạo chất nhũ hóa bằng cách giảm sức căng bề mặt của các chất được tạo nhũ, giúp các thành phần khác hòa tan trong dung môi mà thông thường chúng không hòa tan. Poloxamer 407 cũng làm sạch da và tóc bằng cách làm nước có thể trộn với dầu và bụi bẩn để có thể rửa sạch chúng.
Báo cáo về tác dụng ngoại ý:
-
Báo Úc ngày 18 tháng 11 năm 2006 đã báo cáo rằng thành phần phổ biến này trong kem đánh răng và nước súc miệng có thể gây ra cholesterol cao ở chuột. Một nhóm từ Trung tâm Lão hóa và Viện Nghiên cứu ANZAC ở Sydney đã sử dụng nó như một công cụ để chứng minh rằng các tế bào trong gan hoạt động giống như một cái sàng.
-
Họ đã cho chuột sử dụng một liều cao (1 gam/kg trọng lượng cơ thể) Poloxamer 407 bằng cách tiêm phúc mạc, chất này đã chặn 80% lỗ chân lông trong tế bào gan hấp thụ lipoprotein, dẫn đến mức lipid huyết tương tăng gấp 10 lần. Tuy nhiên so với liều lượng mà một người tiếp xúc với kem đánh răng hoặc nước súc miệng hằng ngày, liều lượng gây độc cần cao hơn nhiều.
Tên thuốc gốc (Hoạt chất)
Procaine hydrochloride (Procain hydroclorid).
Loại thuốc
Thuốc gây tê.
Dạng thuốc và hàm lượng
Dung dịch tiêm 1%, ống 1 ml, 2 ml, 5 ml, 10 ml, 20 ml.
Dung dịch tiêm 2%, ống 2 ml, 5ml, 10 ml, 20 ml.
Dung dịch tiêm 10%.
Sản phẩm liên quan
